Podstawowe
informacje o badaniach
1. Co należy wiedzieć
o badaniach klinicznych?
Badanie kliniczne to zwyczajowa nazwa badania naukowego, którego celem jest potwierdzenie, że nowy lek, który trafia w nasze ręce jest bezpieczny i skuteczny w walce z daną chorobą.
Aby firmy farmaceutyczne mogły wprowadzić nowe leki do aptek, a zarazem udostępnić chorym bezpieczne i skuteczne terapie, muszą udowodnić, że spełniają one wymogi bezpieczeństwa, jakości i skuteczności poprzez przeprowadzenie badań klinicznych. Innymi słowy, nie ma możliwości, aby do aptek czy praktyki klinicznej trafił nowy lek, który nie był wcześniej testowany w badaniach z udziałem ludzi.
1. Co należy wiedzieć
o badaniach klinicznych?
Badanie kliniczne to zwyczajowa nazwa badania naukowego, którego celem jest potwierdzenie, że nowy lek, który trafia w nasze ręce jest bezpieczny i skuteczny w walce z daną chorobą.
Aby firmy farmaceutyczne mogły wprowadzić nowe leki do aptek, a zarazem udostępnić chorym bezpieczne i skuteczne terapie, muszą udowodnić, że spełniają one wymogi bezpieczeństwa, jakości i skuteczności poprzez przeprowadzenie badań klinicznych. Innymi słowy, nie ma możliwości, aby do aptek czy praktyki klinicznej trafił nowy lek, który nie był wcześniej testowany w badaniach z udziałem ludzi.
Badanie kliniczne to ściśle określona seria badań i procedur z udziałem pacjentów lub zdrowych ochotników. Sposób wykonywania badań, ich rodzaj oraz częstotliwość opisane są w Protokole Badania Klinicznego i muszą być zawsze zaakceptowane przez niezależną Komisję Bioetyczną oraz odpowiedni urząd (w Polsce jest to Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych), aby zapewnić maksymalne bezpieczeństwo pacjentom.
Badania prowadzone są zazwyczaj w kilku etapach, w szpitalach lub specjalistycznych ośrodkach badawczych, gdzie efekty działania leku i bezpieczeństwo pacjentów są stale monitorowane przez personel medyczny czyli zespół badawczy, na którego czele stoi badacz główny.
Dzięki badaniom klinicznym, mamy możliwość zapobiegania, diagnozowania oraz leczenia różnych chorób. Postęp medycyny w ciągu ostatnich kilkudziesięciu lat (w tym opracowanie wielu nowych leków i terapii) sprawił, że dziś lekarze potrafią poradzić sobie z wieloma schorzeniami, które do niedawna były nieuleczalne.
Bez badań klinicznych nie byłoby nowych leków, a tym samym nadziei na wyleczenie lub poprawę jakości życia dla wielu chorych. Co roku na całym świecie w badaniach klinicznych uczestniczy około miliona pacjentów.
2. Regulacje prawne
Co to jest GCP?
GCP (Good Clinical Practice), czyli Dobra Praktyka Badań Klinicznych to międzynarodowy kodeks medyczny, etyczny i naukowy, który określa sposób prowadzenia badań klinicznych, a także zasady kontroli nad badaniami oraz sposób prawidłowego prowadzenia dokumentacji.
Zbiór zasad GCP został opracowany i wydany przez Międzynarodową Konferencję ds. Harmonizacji w roku 1990. Wcześniej, już od lat 60-tych, zasady etyczne prowadzenia badań naukowych z udziałem ludzi, spisane były w Deklaracji Helsińskiej (1964 rok), która następnie była wielokrotnie nowelizowana i jest dokumentem nadal obowiązującym.
2. Regulacje prawne
Co to jest GCP?
GCP (Good Clinical Practice), czyli Dobra Praktyka Badań Klinicznych to międzynarodowy kodeks medyczny, etyczny i naukowy, który określa sposób prowadzenia badań klinicznych, a także zasady kontroli nad badaniami oraz sposób prawidłowego prowadzenia dokumentacji.
Zbiór zasad GCP został opracowany i wydany przez Międzynarodową Konferencję ds. Harmonizacji w roku 1990. Wcześniej, już od lat 60-tych, zasady etyczne prowadzenia badań naukowych z udziałem ludzi, spisane były w Deklaracji Helsińskiej (1964 rok), która następnie była wielokrotnie nowelizowana i jest dokumentem nadal obowiązującym.
Postępowanie zgodnie z zasadami GCP, podczas prowadzenia badań klinicznych, służy przede wszystkim zapewnieniu bezpieczeństwa uczestnikom badań klinicznych (pacjentom) oraz rzetelności i jakości danych uzyskanych w trakcie badania.
Główne założenia Dobrej Praktyki Klinicznej:
- Dobro, prawa i bezpieczeństwo pacjenta są najważniejsze i przeważają nad interesem nauki, czy społeczeństwa.
- Przed włączeniem pacjenta do badania lekarz musi uzyskać jego świadomą i pisemną zgodę na udział w badaniu klinicznym.
- Dane pacjentów są poufne, a wyniki badań przedstawiane są w formie anonimowej, która nie pozwala na identyfikację uczestników.
- Schemat eksperymentu, procedury i sposób prowadzenia badania są ściśle określone i opisane w Protokole Badania, co ma zapewnić standaryzację prowadzonych badań, a tym samym otrzymanie wiarygodnych i dokładnych wyników.
- Lekarz oraz zespół prowadzący badanie musi posiadać odpowiednie kwalifikacje i doświadczenie oraz musi być przeszkolony.
Regulacje prawne w Polsce
Dobra Praktyka Badań Klinicznych obowiązuje również w Polsce. Zasady prowadzenia badań klinicznych reguluje w naszym kraju kilka aktów prawnych. Do najważniejszych z nich należą:
- Ustawa Prawo Farmaceutyczne z 6 września 2001 roku.
- Rozporządzenie Ministra Zdrowia z 2 maja 2012 roku w sprawie Dobrej Praktyki Klinicznej.
3. Instytucje opiniujące i nadzorujące badania
kliniczne w Polsce
W celu zapewnienia bezpieczeństwa osobom biorącym udział w badaniu klinicznym w Polsce, dwie instytucje muszą zaakceptować każde badanie kliniczne przed jego rozpoczęciem. Są to:
- Prezes Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych
- Niezależna Komisja Bioetyczna.
Dodatkowo organy te sprawują kontrolę nad prowadzonym badaniem podczas jego trwania oraz po jego zakończeniu.
4. Prawa pacjenta związane
z udziałem w badaniu klinicznym
- Uczestnictwo w badaniu klinicznym jest całkowicie dobrowolne, nikt nie może wywierać presji na uczestniku.
- Pacjent ma prawo do odmowy udziału w badaniu klinicznym w każdym momencie bez ponoszenia jakichkolwiek konsekwencji dla jego dalszego leczenia i opieki medycznej.
- Decyzja o uczestnictwie w badaniu klinicznym musi być przez pacjenta w pełni świadoma i dobrze przemyślana. Pacjent musi mieć wystarczająco dużo czasu, aby mógł dokładnie zapoznać się z informacjami o badaniu zawartymi w formularzu świadomej zgody.
4. Prawa pacjenta związane
z udziałem w badaniu klinicznym
- Uczestnictwo w badaniu klinicznym jest całkowicie dobrowolne, nikt nie może wywierać presji na uczestniku.
- Pacjent ma prawo do odmowy udziału w badaniu klinicznym w każdym momencie bez ponoszenia jakichkolwiek konsekwencji dla jego dalszego leczenia i opieki medycznej.
- Decyzja o uczestnictwie w badaniu klinicznym musi być przez pacjenta w pełni świadoma i dobrze przemyślana. Pacjent musi mieć wystarczająco dużo czasu, aby mógł dokładnie zapoznać się z informacjami o badaniu zawartymi w formularzu świadomej zgody.
- Pacjent ma prawo do zadawania wszelkich pytań, a przed podjęciem decyzji powinien uzyskać wyczerpujące wyjaśnienia od lekarza, jeśli uzna, że uzyskane informacje są dla niego niezrozumiałe.
- Pacjent ma prawo do otrzymania egzemplarza, podpisanego przez siebie i lekarza, dokumentu świadomej zgodyna udział w badaniu.
- Pacjent może w każdej chwili zrezygnować z udziału w badaniu bez ponoszenia żadnych konsekwencji oraz kar pieniężnych.
- Pacjent ma prawo do odszkodowania, jeśli podczas trwania badania doznał trwałego uszczerbku na zdrowiu wskutek działania badanego leku.
- Pacjent ma prawo do uzyskania od lekarza wszelkich informacji o stanie swojego zdrowia na każdym etapie badania klinicznego oraz wglądu do dokumentacji medycznej.
- Pacjent ma prawo do informacji o wszelkich nowych danych, które mogą wpłynąć na jego decyzję o dalszym uczestnictwie w badaniu.
- Pacjent ma prawo do pełnej anonimowości i ochrony swoich danych osobowych.
- Pacjent ma prawo do zgłaszania lekarzowi prowadzącemu badanie wszelkich zauważonych, niepokojących zmian samopoczucia w czasie trwania badania.
5. Fazy badań klinicznych,
czyli od pomysłu do leku
Badania kliniczne można podzielić na cztery różne etapy (fazy). Trzy pierwsze prowadzone są przed wprowadzeniem leku do aptek i praktyki klinicznej, natomiast czwarty po zarejestrowaniu leku na dane schorzenie. Każdy etap badania ma inny charakter, cel oraz liczebność grupy uczestników biorących udział w badaniu.
5. Fazy badań klinicznych,
czyli od pomysłu do leku
Badania kliniczne można podzielić na cztery różne etapy (fazy). Trzy pierwsze prowadzone są przed wprowadzeniem leku do aptek i praktyki klinicznej, natomiast czwarty po zarejestrowaniu leku na dane schorzenie. Każdy etap badania ma inny charakter, cel oraz liczebność grupy uczestników biorących udział w badaniu.
Faza I badania klinicznego
W fazie pierwszej nowy lek zostaje po raz pierwszy zastosowany u ludzi. Jest to etap, w którym bierze udział od kilkunastu do kilkudziesięciu zdrowych ochotników (w przypadku niektórych chorób np. nowotworowych, w fazie I uczestniczą osoby chore). Etap ten ma na celu określić, czy terapia jest bezpieczna, jak nowy lek oddziałuje na człowieka oraz pomóc w określeniu wielkości dawki, która będzie stosowana. Faza ta trwa stosunkowo krótko, a jej uczestnicy przebywają w wyspecjalizowanym ośrodku badawczym pod ścisłą opieką personelu medycznego.
Faza II badania klinicznego
Podczas fazy II ocenia się zarówno skuteczność, jak i bezpieczeństwo leku w grupie do kilkuset pacjentów, którzy cierpią na daną chorobę, z myślą o której firma farmaceutyczna opracowała lek. Badania II fazy prowadzi się jednocześnie w wielu ośrodkach badawczych w różnych krajach, a głównym ich celem jest ocena efektu działania leku u danej grupy pacjentów. W tej fazie badań porównuje się również lek z placebo (nieaktywna postać nowego leku) lub inną dostępną terapią stosowaną w określonej chorobie. Przydział poszczególnych pacjentów do rodzaju leczenia jest losowy, dodatkowo stosuje się metodę ślepej próby (tzn. ani pacjent, ani lekarz nie wiedzą jaki produkt otrzymuje osoba chora). W tej fazie pacjenci podczas trwania badania nie muszą stale przebywać na terenie ośrodków badawczych, badania te odbywają się najczęściej w trybie ambulatoryjnym.
Faza III badania klinicznego
Faza III badań klinicznych angażuje znacznie większą grupę chorych (od kilkuset do kilku tysięcy pacjentów w jednym badaniu) i pozwala ostatecznie określić, czy nowy lek jest równocześnie bezpieczny i skuteczny przy dłuższym czasie stosowania u pacjentów cierpiących na daną chorobę. Okres udziału pacjenta w badaniu klinicznym fazy III może trwać nawet kilka lat.
Faza IV badania klinicznego
Fazę IV badań klinicznych prowadzi się po tym, jak nowy lek zostanie zarejestrowany i otrzyma pozwolenie na wprowadzenie do obrotu, czyli kiedy jest już dostępny na półkach w aptece. W trakcie tej fazy badań zbierane są dane na temat bezpieczeństwa nowego leku, w momencie w którym jest on już dostępny dla pacjentów i jest przepisywany przez lekarzy w placówkach ochrony zdrowia. Pozwala to na zebranie znacznie większej ilości informacji, wyników od większej grupy chorych i porównanie ich z wynikami wcześniejszych badań klinicznych. W badaniach fazy IV uczestniczy nawet kilkadziesiąt tysięcy pacjentów w różnych rejonach świata. Badanie prowadzone jest w codziennych warunkach leczenia.
6. Świadoma zgoda pacjenta
Co oznacza skrót ICF w badaniach klinicznych?
ICF to świadoma zgoda pacjenta na udział w badaniu klinicznym. Skrót pochodzi z jęz. angielskiego: Informed Consent Form (ICF). Pacjent podpisując formularz świadomej zgody podejmuje dobrowolną, przemyślaną i świadomą decyzję na udział w badaniu klinicznym. Przed podjęciem decyzji ma prawo zadawać pytania i uzyskać od lekarza wyczerpujące odpowiedzi i wyjaśnienia.
6. Świadoma zgoda pacjenta
Co oznacza skrót ICF w badaniach klinicznych?
ICF to świadoma zgoda pacjenta na udział w badaniu klinicznym. Skrót pochodzi z jęz. angielskiego: Informed Consent Form (ICF). Pacjent podpisując formularz świadomej zgody podejmuje dobrowolną, przemyślaną i świadomą decyzję na udział w badaniu klinicznym. Przed podjęciem decyzji ma prawo zadawać pytania i uzyskać od lekarza wyczerpujące odpowiedzi i wyjaśnienia. Ponadto Pacjent musi mieć wystarczająco dużo czasu na zapoznanie się ze wszystkimi informacjami o badaniu (istota, charakter i cel badania klinicznego, leczenie stosowane w badaniu klinicznym) oraz z formularzem świadomej zgody. Pacjent ma także prawo do otrzymania kopii pisemnej informacji o badaniu oraz podpisanego przez siebie i lekarza dokumentu świadomej zgody na udział. Na każdym etapie badania klinicznego Pacjent ma prawo do zrezygnowania z udziału bez ponoszenia żadnych konsekwencji oraz kar pieniężnych.